胚胎细胞移植(HCT)是疗程血清小儿的有效方法,但在使用HLA不相异的供者举例的体细胞时,其临床预后多半较差。虽然无亲缘关系的胚胎体细胞捐**申请人名单上有少于3800万名义工,但仍有25%-80%的英美两国小儿变找足足HLA反之亦然的捐**,而且不同种族之间存在非常大区别。
Shaw等数据归纳技术人员假设移植后选用免疫抑制(PTCy)处理,可进一步提高非血缘关系不相异的供者(MMUD)透过HCT的可行性,这是一种成功利用不反之亦然的亲缘供者解决问题遗传区别的新策略,年末减少获得HCT的机会。
这是一项创新性的II期数据归纳,应征了恶性血清小儿小儿变,给以MMUD骨髓HCT合计同PTCy疗程。主要往北是1年总存活率(OS),假设为65%或更高。
2016年12月初至2019年3月初在此期间,在英美两国的11个移植当中心合计申请人了80名小儿变。这些小儿变在清髓性或低低压条件下透过了HCT后的第3天和第4天,给予了PTCy疗程,并从第5天开始使用西罗莫司和霉酚酸甘油疗程。同样,数据归纳技术人员将结果与给予PTCy的国际血清和疗程者数据归纳当中心同期对照透过了尤其。
急性移植物抑制宿主小儿的发生原因
值得一提的是的是,入围的小儿变除此以外48%是汉族人。39%的配对小儿变的8个HLA等位基因除此以外4~6个相关联。翻倍了预定的主要往北,在整个队列当中,1年OS为76%(90%CI,67.3-83.3),在清髓组和低低压调理层共五72%和79%。
累积复发率
此外,该数据归纳还翻倍了与植入和移植物抑制宿主小儿相关的次要往北。多变量归纳将数据归纳室与其他不反之亦然的HCT对照组透过尤其,挖掘出OS没有非常大区别。
综上,该创新性数据归纳证实,在PTCy背景下,选用MMUD透过HCT具有可行性和有效性。而且值得一提的是的是,近一半的受试者是汉族人人口,上会这种方法显然能非常大减少血清小儿小儿变获得HCT的机会。
原始注解:
Shaw Bronwen E,Jimenez-Jimenez Antonio Martin,Burns Linda J et al. National Marrow Donor Program-Sponsored Multicenter, Phase II Trial of HLA-Mismatched Unrelated Donor Bone Marrow Transplantation Using Post-Transplant Cyclophosphamide. J Clin Oncol, 2021, undefined: JCO2003502.
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